医薬経済WEB
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研究員 谷本哲也
薬のおカネを議論しよう ３億円の遺伝子治療と不確実性 第156回
2026年 3月1日号
遺伝子治療を社会保障に位置づける条件――希少疾患薬の高額薬価をめぐって
2月に保険対象となった、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬「エレビジス点滴静注」は、薬価が3億円を超える超高額薬として注目を集めました。
本稿では、患者数が少ないほど薬価が高くなる希少疾患薬の前提を踏まえつつ、承認根拠の不確実性や長期的な有効性への懸念、安全対策、公的保険で受け止める際の課題を指摘。価格の説明責任や支払い方法の設計、条件付き承認後の厳格な運用と再評価の必要性を訴え、医療革新と制度の持続可能性の両立という難題に切り込んでいます。
Summary by E. Yamashita, MEGRI (based on original articles authored by others).
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